Regenxbio Inc 股票

REGENXBIO股份有限公司是一家临床阶段生物技术公司，从事重组腺相关病毒基因疗法的开发、商业化和许可。该公司总部位于马里兰州洛克维尔，并目前有401名全职员工。该公司于2015年9月17日上市。其调查性基因疗法旨在将功能基因传递到细胞中以治疗遗传缺陷。该公司的调查性AAV疗法包括RGX-314、RGX-202、RGX-121、RGX-111、RGX-181和RGX-381。RGX-314用于治疗受到湿性老年性黄斑变性（湿AMD）、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病影响的大型患者群体。RGX-202的开发旨在治疗杜氏肌营养不良，这是一种影响儿童的常见致命遗传疾病。RGX-121、RGX-111和RGX-181的开发旨在治疗粘多糖贮积症Ⅱ型、粘多糖贮积症Ⅰ型和晚期婴儿型神经节苷脂衍化物贮积症Ⅱ型（CLN2病），这些疾病都是进行性神经退行性溶酶体贮积疾病。RGX-381的开发旨在治疗CLN2病的眼部表现。