bluebird bio 股票

bluebird bio公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，专注于开发潜在的基因治疗方法，用于治疗严重遗传病和癌症。该公司总部位于马萨诸塞州萨默维尔，并目前雇佣了323名全职员工。该公司于2013年6月19日进行了首次公开募股（IPO）。该公司主要致力于研究、开发和商业化基因治疗用于遗传疾病的方法。该公司在遗传疾病的基因治疗项目中包括B-地中海贫血的治疗项目；LentiGlobin产品候选作为镰状细胞贫血（SCD）治疗；以及elivaldogene autotemcel（eli-cel）作为脑性肾上腺白质脑病（CALD）的治疗。该公司使用逆转录病毒载体（LVV）平台，定制设计每种治疗方法以应对疾病的潜在原因。该公司正在研发lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel），作为一次性治疗方案用于治疗患有SCD的患者，SCD是由B-珠蛋白基因的单一突变引起的遗传疾病，导致异常的镰状血红蛋白（HbS）的产生。betibeglogene autotemcel（beti-cel）的生物执照申请（BLA）是针对那些接受常规红细胞输血的B-地中海贫血患者。