Ionis Pharmaceuticals 股票

Ionis Pharmaceuticals, Inc.是一家利用反义技术开发和商业化人类治疗药物的公司。总部位于加利福尼亚州卡尔斯巴德，目前拥有796名全职员工。该公司主要专注于心血管和神经学领域。公司的产品包括SPINRAZA、TEGSEDI和WAYLIVRA。SPINRAZA用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，这是一种进行性、致残且常常致命的遗传病。TEGSEDI用于治疗由遗传性甲状腺激素结合前体（TTR）淀粉样变性引起的多神经病。WAYLIVRA是一种配合饮食使用的反义药物，适用于成年患者。该公司在九个适应症上有七种药物处于第三期研究阶段，包括Eplontersen（TTR）、Olezarsen（ApoC-III）、Donidalorsen（PKK）、ION363（FUS）、Pelacarsen（Apo(a)）、Tofersen（SOD1）和Bepirovirsen。其心血管药物研发项目包括Eplontersen、Olezarsen、Pelacarsen、Fesomersen、ION904和IONIS-AGT-LRx。