Voyager Therapeutics Inc Voyager Therapeutics Inc 股票


Voyager Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的基因治疗公司,致力于开发治疗严重神经系统疾病的方法。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥市,目前拥有125名全职员工。该公司于2015年11月11日上市。该公司专注于利用其封衣发现和神经药理学方面的专业知识,解决制约基因治疗和神经学学科的传递障碍。其基因治疗平台使其能够设计、优化、制造和传递基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法。该公司正在鉴定AAV外壳蛋白质封装基因材料的AAV封衣。该公司已开发出一种AAV封衣发现平台,称为基于细胞特异性RNA的AAV瞄准重定向(TRACERTM),利用定向进化促进选择具有增强组织传递特性的AAV封衣,例如更有效地穿越血脑屏障(BBB)。其项目计划包括超氧化物歧化酶1(SOD1)基因治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)和用于治疗阿尔茨海默病的抗tau抗体。



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