Voyager Therapeutics 股票

Voyager Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的基因治疗公司，致力于开发治疗严重神经系统疾病的方法。该公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前拥有125名全职员工。该公司于2015年11月11日上市。该公司专注于利用其封衣发现和神经药理学方面的专业知识，解决制约基因治疗和神经学学科的传递障碍。其基因治疗平台使其能够设计、优化、制造和传递基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法。该公司正在鉴定AAV外壳蛋白质封装基因材料的AAV封衣。该公司已开发出一种AAV封衣发现平台，称为基于细胞特异性RNA的AAV瞄准重定向（TRACERTM），利用定向进化促进选择具有增强组织传递特性的AAV封衣，例如更有效地穿越血脑屏障（BBB）。其项目计划包括超氧化物歧化酶1（SOD1）基因治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和用于治疗阿尔茨海默病的抗tau抗体。