PTC Therapeutics

Ang PTC Therapeutics, Inc. ay isang pang-agham, pandaigdigang kompanya sa biopharmaceutical. Ang Kompanya ay nakatutok sa paghahanap, pagpapaunlad, at komersiyalisasyon ng mga medisina na may iba’t ibang pagkakaiba na nagbibigay ng mga benepisyo sa mga pasyenteng may mga bihirang sakit. Kasama sa kanilang portfolio pipeline ang ilang mga komersyal na produkto at mga tagapagtaguyod ng produkto sa iba’t ibang yugto ng pag-unlad, kasama ang mga yugto ng klinikal, pre-klinikal, at pananaliksik at paghahanap. Nakatuon sila sa pagpapaunlad ng mga bagong paggamot para sa maraming terapeutikong lugar para sa mga bihirang sakit na may kaugnayan sa neurologiya, metabolismo, at onkolyo. May dalawang produkto ang Kompanya, ang Translarna (ataluren) at Emflaza (deflazacort), para sa paggamot ng Duchenne muscular dystrophy (DMD). Nag-aalok din sila ng Upstaza, isang gene therapy para sa paggamot ng Aromatic L-Amino Decarboxylase (AADC) deficiency, at Evrysdi, isang gamot para sa spinal muscular atrophy (SMA). Kasama sa kanilang splicing platform ang PTC518, na kinakausap para sa paggamot ng Huntington’s disease (HD).