PTC Therapeutics 股票

PTC Therapeutics，Inc. 是一家科学导向的全球生物制药公司。公司专注于发现、开发和商业化临床差异化药物，为罕见疾病患者提供益处。其产品组合管线包括多个商业产品和处于不同开发阶段的候选产品，包括临床、临床前和研究发现阶段，专注于罕见疾病的神经学、代谢学和肿瘤学领域的新治疗方法的开发。该公司有两个产品，Translarna (ataluren) 和Emflaza (deflazacort)，用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)。它还提供Upstaza，一种基因治疗药物，用于治疗芳香族L-氨基脱羧酶(AADC)缺乏症，以及Evrysdi，一种治疗脊髓肌肉萎缩症(SMA)的药物。其剪接平台包括PTC518，正在开发用于治疗亨廷顿病(HD)。