Regenxbio

Ang REGENXBIO, Inc. ay isang kumpanyang biotechnology na nasa yugto ng pagsusuri sa klinikal, na nakikipag-ugnayan sa pagpapaunlad, pangangalakal, at paglilisensya ng recombinant adeno-associated virus gene therapy. Ang kumpanya ay may punong tanggapan sa Rockville, Maryland at kasalukuyang nagtatrabaho ng 401 full-time na mga empleyado. Ang kumpanya ay nag-IPO noong 2015-09-17. Ang mga pagsusuri ng gene therapy na ginagawa ng kumpanya ay pinaplano upang maghatid ng mga gumagana na gene upang tugunan ang mga depekto sa gene sa mga selula. Ang mga pagsusuring AAV Therapeutics ng Kumpanya ay kasama ang RGX-314, RGX-202, RGX-121, RGX-111 at RGX-181 at RGX-381. Ang RGX-314 ay para sa paggamot ng malaking grupo ng pasyente na apektado ng wet age-related macular degeneration (wet AMD), diabetic retinopathy, at iba pang mga kronikong sakit sa retina. Ang RGX-202 ay nilalayon na gamutin ang Duchenne muscular dystrophy, isa sa mga karaniwang nakamamatay na genetic disorder na apektado sa mga bata. Ang RGX-121, RGX-111, at RGX-181 ay nilalayon na gamutin ang Mucopolysaccharidosis type II, Mucopolysaccharidosis type I, at late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type II (CLN2 disease), na pawang mga sumasailalim sa progresibong neurodegenerative lysosomal storage disorders. Ang RGX-381 ay nilalayon na gamutin ang mga sintomas sa mata ng CLN2 disease.