Regenxbio คลังสินค้า

REGENXBIO, Inc. เป็นบริษัทชีววิทยาเทคโนโลยีระดับคลินิกซึ่งมีการพัฒนา การพาหะสุนัขบีบิดแอดเดโนแปลงใหม่ (recombinant adeno-associated virus gene therapy) เพื่อขายและอนุญาตให้ใช้งาน บริษัทมีที่ตั้งสำนักงานใหญ่อยู่ที่ร็อกวิลล์ เมรีแลนด์และมีพนักงานเต็มเวลาจำนวน 401 คน บริษัทขึ้น IPO เมื่อวันที่ 2015-09-17 ศักยภาพในการศึกษาพันธุกรรม (gene therapy) ของบริษัทได้รวมถึง RGX-314, RGX-202, RGX-121, RGX-111 และ RGX-181 และ RGX-381 เป็นการรักษาในกลุ่มผู้ป่วยที่มีผลกระทบจากโรคมาก (เช่น ความสัมพันธ์อายุต่ำแล้วรู้สึกหดหู่ wet AMD) โรคตาเบาหวาน และโรคตาที่เกิดจากการเก็บซึมสารเสพติดชนิดก้อน (late infantile neuronal ceroid lipofuscinosis type II/CLN2 disease) ที่เป็นโรคเก็บซึมลับล้อเซอรัลในระบบประสาทชนิดหนึ่ง (Mucopolysaccharidosis type II) (Mucopolysaccharidosis type I), และ CLN2 disease ที่เกิดในเด็กอายุเพียงไม่กี่ปีที่ได้รับผลกระทบจากระบบสะสมประกอบลิโปฟัสซินในระบบประสาท. RGX-381 ถูกพัฒนาเพื่อรักษาอาการทางตาจาก CLN2 disease.