Editas Medicine 股票

Editas Medicine, Inc.是从事基因组编辑技术的开发和商业化的公司。公司总部位于马萨诸塞州剑桥市，目前有226名全职员工。该公司于2016年02月03日进行了首次公开招股。该公司专注于开发具有变革性的基因编辑药物，用于治疗各种严重疾病。该公司开发了一种基于聚集、定期间隔的短回文重复序列 (CRISPR)技术的基因编辑平台。CRISPR使用了一个由酶（包括CRISPR相关蛋白9 (Cas9)或来自Prevotella和Francisella 1 (Cas12a)的CRISPR）与一个设计用于识别特定脱氧核糖核酸 (DNA) 序列的引导RNA分子结合而成的蛋白-核糖核酸 (RNA) 复合物。该公司致力于开发体内给药的基因编辑药物，其中药物被注射或输注到患者体内以编辑他们体内的细胞。其主要项目EDIT-301是一种实验性的离体基因编辑药物，用于治疗镰刀细胞病 (SCD) 和依赖输血的β地中海贫血 (TDT)。