Editas Medicine คลังสินค้า

Editas Medicine, Inc. เป็นบริษัทที่มีการพัฒนาและการพาณิชย์เทคโนโลยีการแก้ไขเอนิเมชันกรอม (genome editing) บริษัทนี้มีสำนักงานใหญ่อยู่ที่เคมบริดจ์ในรัฐแมสซาชูเซตส์ และในปัจจุบันบริษัทมีพนักงานรวม 226 คนทำงานเต็มเวลา บริษัทได้ลงทะเบียนเป็นหุ้นจดทะเบียนในวันที่ 2016-02-03 บริษัทมุ่งเน้นในการพัฒนายาแก้ไขกรดได้รับการรับรองพยาธิตัวร้ายที่ผ่านมา เช่นโรคที่ร้ายแรงบางชนิด บริษัทได้พัฒนาแพลตฟอร์มการแก้ไขเอนิเมชันกรอมตามเทคโนโลยี CRISPR ตามแบบพยาธิ (clustered, regularly interspaced short palindromic repeats) CRISPR ใช้โปรตีน-กรดริโบนิวเคลียต่อเนื่อ-RNA (protein-ribonucleic acid) ของข้อสมานสั้นแบบกลุ่มที่มีความสัมพันธ์ ซึ่งรวมถึงเอนไซม์ที่ถูกสัมพันธ์กับ CRISPR ตัวประกอบโปรตีน 9 ที่เกี่ยวข้องกับ CRISPR หรือ CRISPR จาก Prevotella และ Francisella ที่ 1 (Cas12a) ที่ผูกกับโมเลกุลกำกับ RNA เพื่อจดจำลำดับแอสิดดีนิวเคลียต่อเนื่อ DNA บริษัทมุ่งเน้นในการพัฒนายาแก้ไขกระบวนการแบบอินไวโร (in vivo) ซึ่งนำยาเข้าไปในร่างกายผู้ป่วยด้วยการฉีดหรือรับสารผ่านทางเส้นเลือดเพื่อแก้ไขเซลล์ภายในร่างกาย โปรแกรมหลักของบริษัท EDIT-301 เป็นยาในระดับทดลองปฏิบัติการศึกษาในการแก้ไขกรดเปลี่ยน (gene-edited) ที่ใช้ในการรักษาโรคเซลล์มือไหม้ (Sickle Cell Disease: SCD) โรคเลือดที่สืบต่อมาแบบรุนแรงซึ่งสามารถทำให้ตายได้ก่อนวัย และโรค beta-thalassemia แบบที่ต้องได้รับการปลุกใจให้บริจาคเลือด constant (Transfusion-Dependent Beta-Thalassemia: TDT)