Ultragenyx Pharmaceutical saham

Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. terlibat dalam pengenalpastian, pengambilan alih, pembangunan, dan komersialisasi produk baru untuk rawatan penyakit genetik. Syarikat beribu pejabat di Novato, California dan kini mempunyai 1,311 pekerja sepenuh masa. Syarikat ini telah terdaftar dalam Bursa Saham Awam pada 31 Januari 2014. Syarikat ini memberi tumpuan kepada pengenalpastian, pengambilan alih, pembangunan, dan komersialisasi produk baru untuk rawatan penyakit genetik yang jarang dan sangat jarang. Terapi dan kelompok produk peringkat klinikal syarikat ini terdiri daripada empat kategori produk iaitu, produk biologi, molekul kecil, terapi gen, dan calon produk asid nukleik. Empat calon produk yang telah diluluskan oleh syarikat ini termasuklah Crysvita (burosumab) untuk rawatan hipofosfatemia berhubung X (XLH) dan osteomalasia yang disebabkan oleh tumor (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) untuk rawatan mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) atau Sindrom Sly; Dojolvi (triheptanoin) untuk rawatan gangguan oksidasi asid lemak rantai panjang atau LC-FAOD, dan Evkeeza (evinacumab) untuk rawatan hiperkolesterolemia familia homozigotus (HoFH). Calon produk peringkat klinikal syarikat termasuk DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 dan UX053.