Ultragenyx Pharmaceutical 股票

Ultragenyx Pharmaceutical股份有限公司从事遗传疾病治疗新产品的识别、收购、开发和商业化工作。该公司总部位于加利福尼亚州诺瓦托，并目前拥有1,311名全职员工。该公司于2014年1月31日进行了首次公开募股。该公司专注于识别、收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见遗传疾病的新产品。该公司的疗法和临床阶段的药物库包括生物制品、小分子药物、基因疗法和核酸产品候选品四个产品类别。该公司的四个获批产品候选品包括用于治疗X连锁低磷血症（XLH）和肿瘤引起的骨软化症（TIO）的Crysvita（布罗舒马曲）；用于治疗黏多糖贮积症VII型（MPSVII）或斯莱氏综合征的Mepsevii（维链酸酶阿尔法）；用于治疗长链脂肪酸氧化障碍（LC-FAOD）的Dojolvi（三庚酸）；以及用于治疗纯合型家族性高胆固醇血症（HoFH）的Evkeeza（依维库单抗）。该公司的临床产品候选品包括DTX401、DTX301、UX143、GTX-102、UX701和UX053。