Ultragenyx Pharmaceutical

Ang Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. ay nakikipag-ugnayan sa pagkilala, pagsasapamilihan, pagpapaunlad, at komersyalisasyon ng mga bago at kakaibang produkto para sa paggamot sa mga sakit na panghenetiko. Ang kumpanya ay may punong opisina sa Novato, California at kasalukuyang may 1,311 regular na mga empleyado. Ang kumpanya ay nag-IPO noong 2014-01-31. Ang kumpanya ay nakatuon sa pagkilala, pagsasapamilihan, pagpapaunlad, at komersyalisasyon ng mga bago at kakaibang produkto para sa paggamot ng malulubhang bihirang at ultra-bihirang mga sakit na panghenetiko. Ang mga terapiya at mga nasa clinical stage na likod ng kumpanya ay binubuo ng apat na kategorya ng produkto, tulad ng biologics, small molecules, gene therapy, at mga kandidatong produkto na nasa anyo ng nucleic acid. Ang apat na produkto na nasa clinical stage na inaprubahan ng kumpanya ay ang Crysvita (burosumab) na ginagamit para sa paggamot ng X-linked hypophosphatemia (XLH), at tumor-induced osteomalacia (TIO); Mepsevii (vestronidase alfa) na ginagamit para sa paggamot ng mucopolysaccharidosis VII (MPSVII) o Sly Syndrome; Dojolvi (triheptanoin) na ginagamit para sa paggamot ng long-chain fatty acid oxidation disorders o LC-FAOD, at ang Evkeeza (evinacumab) na ginagamit para sa paggamot ng homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH). Ang mga clinical product candidates ng kumpanya ay kasama ang DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701, at UX053.