Rocket Pharmaceuticals saham

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ialah sebuah syarikat bioteknologi peringkat klinikal, yang terlibat dalam pembangunan pilihan rawatan terapi gen untuk penyakit kanak-kanak langka dan memusnahkan. Syarikat ini beribu pejabat di Bandar New York, New York dan pada masa ini mempunyai 240 pekerja sepenuh masa. Syarikat ini memperoleh IPO pada 18 Februari 2015. Program klinikal firma ini menggunakan terapi gen berasaskan vektor lentivirus (LVV) untuk rawatan Fanconi Anemia (FA), penyakit genetik yang menyebabkan kegagalan sumsum tulang dan berpotensi kanser; Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), gangguan genetik kanak-kanak yang teruk yang menyebabkan jangkitan berulang dan mengancam nyawa yang seringkali mematikan; dan Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), kelainan sel darah merah langka, monogenik yang menyebabkan pemusnahan sel darah merah yang meningkat dan anemia yang ringan hingga mengancam nyawa. Program klinikal pertama firma ini menggunakan terapi gen berasaskan virus adeno-berhubung (AAV) adalah untuk Pengsakit Danon, keadaan kegagalan jantung kanak-kanak. Syarikat ini juga mempunyai program terapi gen pra-klinikal berasaskan AAV dalam PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) dan BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM).