Rocket Pharmaceuticals คลังสินค้า

โรเค็ตฟาร์มาซิวติคอลส์, อิงค์. เป็นบริษัทชั้นสำหรับเทคโนโลยีชั้นปฏิบัติการทางคลินิกซึ่งมุ่งเน้นการพัฒนาตัวเลือกการรักษาด้วยการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคเด็กน้อยโรคที่หาได้ยากและสาหัสที่ทำให้ร้ายแรง บริษัทตั้งอยู่ในนครนิวยอร์กในรัฐนิวยอร์กและมีพนักงานเต็มเวลาจำนวน 240 คน บริษัทได้เข้าประกาศขายหุ้นครั้งแรกในวันที่ 18 กุมภาพันธ์ พ.ศ. 2558 โรงงานของบริษัทนำโปรแกรมคลินิกที่ใช้เชิงเวกเตอร์ละเอียด (LVV) เพื่อรักษาโรคฟานโคนีกรวย (FA) ซึ่งเป็นโรคพันธุกรรมที่ทำให้ตกค้างไตรไมอาร์โรว์และเป็นอาจเป็นโรคมะเร็ง การตรวจสอบทางคลินิกของบริษัทใช้โปรแกรมเชิงเวกเตอร์ละเอียด (LVV) ในการรักษาโรคการผนวกเซลลูกเลือดชนิดวิกฤต-1 (LAD-I) ซึ่งเป็นภาวะผิดปกติทางพันธุกรรมรุนแรงที่ทำให้เกิดการติดเชื้อจากการเสี่ยงต่อชีวิตขัดขวางซ้ำๆ ที่มักจะเป็นอันตรายและจบด้วยการตาย มีโครงการทางคลินิกของบริษัทใช้โครงการด้วยโปรแกรมยีนสายพันธุกรรมแบบแห้ง (PKD) เพื่อรักษาโรคของเซลล์เลือดแดงที่เพิ่มการทำลายเซลล์แดงและเป็นอันตรายตั้งแต่เล็กน้อยจนถึงอาชีพ โปรแกรมทางคลินิกครั้งแรกของบริษัทเชื่อมโยงการรักษาโรคดาน่อนโรค ซึ่งเป็นภาวะหัวใจล้มเหลวในเด็กเล็ก บริษัทยังมีโครงการก่อนทางคลินิกที่ใช้โครงการด้วยโปรแกรมยีนสายพันธุกรรมแบบแห้ง (PKP2-ACM) และโรคหัวใจพัรพูนเต้นเร่งที่มีความสัมพันธ์กับ BAG3 (DCM)