Rocket Pharmaceuticals 股票

Rocket Pharmaceuticals，Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，专注于罕见而具有毁灭性的儿科疾病的基因治疗选择的开发。该公司总部位于纽约市，目前有240名全职员工。该公司于2015年2月18日进行了IPO。该公司使用慢病毒载体（LVV）基因治疗的临床项目用于治疗范可尼贫血（FA），这是一种导致骨髓衰竭和潜在癌症的遗传性疾病，白细胞粘附缺陷类型I（LAD-I），一种严重的儿科遗传性疾病，可引起反复发作和危及生命的感染，经常是致命的，并且丙酮酸激酶缺乏症（PKD），一种罕见的单基因性红细胞疾病，导致红细胞破坏增加和轻度至危及生命的贫血。该公司使用腺相关病毒（AAV）基因治疗的第一个临床项目是针对达农病（Danon Disease），一种儿科心力衰竭状况。该公司还在PKP2-心律失常心肌病（ACM）和BAG3相关扩张型心肌病（DCM）方面进行临床前AAV基因治疗项目。