Rocket Pharmaceuticals

Ang Rocket Pharmaceuticals, Inc. ay isang kompanyang bioteknolohiya sa pagpapaunlad ng gene therapy treatment para sa mga bihirang at nakasisirang sakit sa mga bata. Ang kumpanya ay nakabase sa New York City, New York at kasalukuyang may 240 na kawani. Nagpagawaipo ang kumpanya noong 2015-02-18. Ang mga klinikal na programa ng kumpanya gamit ang lentiviral vector (LVV)-based gene therapy ay para sa paggamot ng Fanconi Anemia (FA), isang genetic na sakit na nagdudulot ng pagkabigo ng bone marrow at potensyal na kanser, Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), isang malubhang pagsasakit sa mga may pagkabata na nagdudulot ng kadalasang malubhang impeksiyon na posibleng mamatay, at Pyruvate Kinase Deficiency (PKD), isang bihirang sakit sa dugo na nagreresulta sa pagtaas ng pagkawasak ng mga pulang selula at malubhang hanggang panganib na anemia. Ang unang klinikal na programa ng kumpanya gamit ang adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy ay para sa Danon Disease, isang kondisyong pampulmonar na nagdudulot ng pagsasakit sa puso ng mga bata. Ang kumpanya rin ay may preklinikal na AAV-based gene therapy programa sa PKP2-arrhythmogenic cardiomyopathy (ACM) at BAG3-associated dilated cardiomyopathy (DCM).