Amicus Therapeutics

Ang Amicus Therapeutics, Inc. ay isang kompanyang biotechnology na nakatuon sa pagtuklas, pagbuo, at paghahatid ng mga gamot para sa mga bihirang sakit. Ang portfolio ng kumpanya ay ang Galafold (migalastat), na ito ay ang oral na pinayagan na panlasang gamot para sa mga taong may Fabry disease. Ang Galafold ay dinisenyo upang kumapit at patatagin ang endogenous alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) enzyme sa mga pasyente na may mga genetikong baryante. Ang migalastat ay pinapayagan sa ilalim ng pangalan na Galafold sa Estados Unidos, European Union, United Kingdom, at Japan. Ang programa ng biologics nito sa pipeline ay ang Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), na ito ay isang klinika na yugto ng paggamot para sa Pompe disease. Ang Pompe disease ay isang lysosomal disorder (LD) na dulot ng kakulangan sa isang enzyme, GAA. Ang AT-GAA ay binubuo ng isang uniquely engineered rhGAA enzyme, ATB200, o cipaglucosidase alfa, na may pinag-optimizing na carbohydrate structure upang mapahusay ang pag-take in ng mga lysosome, ipinapahayag kasama ang AT2221 (miglustat) na gumagana bilang isang enzyme stabilizer.