Amicus Therapeutics Inc คลังสินค้า

Amicus Therapeutics, Inc. เป็นบริษัทชีวะประยุกต์ที่เน้นการค้นพบ การพัฒนา และการส่งมอบยาสำหรับโรคหายาก พอร์ตโฟลิโอของบริษัทคือ Galafold (migalastat) ซึ่งเป็นยาที่ได้รับอนุญาตในรูปแบบยาอินทรีย์สำหรับผู้ที่มีโรคผ่าตัด Fabry มาตรฐาน Galafold ถูกออกแบบให้เกี่ยวข้องและเสถียรภาพเอนไซม์ alpha-galactosidase A (alpha-Gal A) ภายในผู้ป่วยที่มีความแตกต่างทางพันธุกรรม มิกาลาสแตต์ได้รับการอนุญาตในชื่อการค้า Galafold ในสหรัฐอเมริกาสหภาพยุโรปสหรัฐอาหรับและญี่ปุ่น โปรแกรมชีวภาพของมันในท่อการเผยแพร่ของมันคือ Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA) ซึ่งเป็นระบบการรักษาในระยะทดลองทางคลินิกสำหรับโรคพอมป์้เซ โรคพอมป์้เซเป็นภาวะของลีโซซอมเตอร์ (LD) จากการขาดแคลนเอนไซม์ GAA AT-GAA ประกอบด้วยเอนไซม์ rhGAA ที่ออกแบบมาอย่างเฉพาะเจาะจงผสานกับ ATB200 หรือซีพากลูโคซิเดสอัลฟา กับโครโบไคดีคาร์โบไฮเดรตที่ถูกปรับแต่งเพื่อเสริมความรู้สึกของลิซโซโซมอุดมคติที่ดีขึ้น ที่จัดส่งร่วมกับ AT2221 (miglustat) ซึ่งทำหน้าที่ในการเสริมสภาพเอนไซม์