Amicus Therapeutics saham

Amicus Therapeutics, Inc. adalah sebuah syarikat bioteknologi yang memberi tumpuan kepada penemuan, pembangunan, dan penghantaran ubat-ubatan bagi penyakit langka. Portfolionya merangkumi Galafold (migalastat), yang merupakan ubat perubatan tepat lisan yang disahkan untuk pesakit-pesakit yang menghidap penyakit Fabry. Galafold direka bentuk untuk mengikat dan menstabilkan enzim alfa-galaktosidase A (alpha-Gal A) endogenus dalam pesakit-pesakit yang mempunyai variasi genetik. Migalastat telah mendapat kelulusan di bawah nama perdagangan Galafold di Amerika Syarikat, Kesatuan Eropah, United Kingdom, dan Jepun. Program biologi dalam “pipeline”-nya adalah Amicus Therapeutics GAA (AT-GAA), yang merupakan sebuah paradigma rawatan peringkat klinikal untuk penyakit Pompe. Penyakit Pompe adalah satu gangguan lisosomal dari kekurangan enzim GAA. AT-GAA terdiri daripada enzim rhGAA yang direka secara unik, ATB200, atau cipaglucosidase alfa, dengan struktur karbohidrat yang dioptimumkan untuk meningkatkan penyerapan lisosom, diberikan secara gabungan dengan AT2221 (miglustat) yang berfungsi sebagai penstabil enzim.