Amicus Therapeutics 股票

友谊医药股份有限公司是一家专注于发现、开发和提供罕见疾病药物的生物技术公司。该公司的产品组合中有一种名为加拉福（migalastat）的产品，该产品是口服精准药物，专门用于治疗法布里病患者。加拉福的设计目的是在基因突变患者中结合和稳定内源性α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶。在美国、欧洲联盟、英国和日本，Migalastat以商品名加拉福得到批准。公司在其研发项目中还有一种生物制剂，名为友谊医药GAA（AT-GAA），它是一种用于庞氏病的临床阶段治疗方法。庞氏病是一种溶酶体紊乱疾病，由一种名为GAA的酶缺乏引起。AT-GAA由一种独特设计的重组GAA酶（ATB200，或称cipaglucosidase alfa）和一种优化的碳水化合物结构(AT2221，或称miglustat)组成，以增强溶酶体的摄取能力并发挥酶稳定作用。